為落實食品安全“四個最嚴”要求，進一步完善特殊醫學用途配方食品（以下簡稱特醫食品）注冊工作，規范特醫食品臨床試驗過程，保證數據及結果的科學、真實、可靠，保護受試者、消費者的安全和權益，保證產品質量安全，市場監管總局修訂發布了《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》（以下簡稱《規范》）。現就相關內容解讀如下：

一、《規范》的適用范圍是什么？

本規范適用于為申請特醫食品注冊而開展的臨床試驗。《規范》涵蓋特醫食品臨床試驗全過程的質量管理，包括方案設計、組織實施、數據管理與統計分析、臨床試驗總結和報告。

二、《規范》整體框架做了哪些調整？

按照臨床試驗開展順序調整章節設置，各章節以臨床試驗全過程質量管理為主線，將2016版《規范》中的臨床試驗實施條件、受試者權益保障、試驗用產品管理等內容劃歸入職責要求及臨床試驗實施章節，便于操作執行，同時進一步細化明確各參與方的具體職責。

三、《規范》的主要內容包括哪些？

《規范》共8章、55條，包括總則、職責要求、臨床試驗方案、臨床試驗實施、數據管理與統計分析、臨床試驗報告、術語和定義、附則。

總則章節明確法律依據、適用范圍、臨床試驗機構應具備的條件和試驗樣品應符合的要求等；職責要求章節規定申請人、倫理委員會、研究者和臨床試驗機構承擔的主要職責；臨床試驗方案章節概述了方案基本信息、研究背景、試驗目的、試驗設計、試驗管理等內容；臨床試驗實施章節規定了各參與方在臨床試驗實施全過程中的主要工作；數據管理與統計分析章節對數據管理和分析過程、計劃和報告內容作出要求；臨床試驗報告章節概述了報告的一般要求、主要內容、簽章要求等；術語和定義章節對相應名詞進行解釋；附則章節提出施行日期。

四、哪些臨床機構可以開展特醫食品臨床試驗？

承擔特醫食品臨床試驗的醫療機構應當具有臨床營養科以及與所研究的特醫食品相關的專業科室；具備開展特醫食品臨床試驗相應的組織管理能力、專業技術能力、倫理審查能力等條件；有藥品注冊臨床試驗經驗；并在國家市場監督管理總局特殊食品驗證評價技術機構備案信息系統備案。

五、《規范》對臨床試驗方案設計要求有哪些調整？

《規范》結合臨床試驗開展實際和產業發展現狀，對受試者人數和試驗周期不再作具體數量要求，調整為根據不同疾病類型及試驗設計，在滿足統計學要求的基礎上確定“樣本量”及“試驗周期”。同時刪除了安全性等臨床試驗觀察指標舉例，相關內容可根據產品特點、適用人群等具體情況設置，也可參照相應類別產品的臨床試驗技術指導原則。

六、對臨床試驗方案和臨床試驗報告有哪些要求？

臨床試驗方案應詳細描述本試驗研究目的，方案設計應當依據產品配方特點和營養學特征、適用人群等，注重產品的實際臨床應用效果，并說明試驗設計的科學性、合理性依據。《規范》明確了特醫食品臨床試驗方案和臨床試驗報告的主要內容、一般要求、體例格式等，確保臨床試驗方案可行性和臨床試驗報告質量。

七、《規范》對受試者權益保障主要體現在哪些方面？

借鑒國際通行的指導原則，《規范》進一步強調了申請人、倫理委員會、研究者、監查員和臨床試驗機構的主體職責，明確臨床試驗過程中各主體對受試者訴求、保護受試者權益、考慮受試者的治療等質量管理要求，確保受試者的安全和權益，與人用藥品技術要求國際協調理事會相關指導原則基本要求一致。

八、《規范》針對特醫食品特點主要體現在哪些方面？

結合特醫食品臨床使用實際，《規范》在臨床試驗方案和臨床試驗報告等章節，增加了特醫食品配方特點和營養學特征、適用人群特點相關內容，整體注重產品的實際臨床應用情況，強調試驗設計的科學性、合理性依據，為產品研發和臨床試驗質量控制提供有針對性的參考。

九、對特醫食品臨床試驗樣品有哪些要求？

試驗樣品由申請人免費提供，并對試驗樣品和對照樣品的質量安全負責。試驗樣品應符合：1.質量要求應符合相應食品安全國家標準和（或）相關規定；2.應按照與申請注冊產品相同配方、相同生產工藝、相同產品標準要求生產試驗樣品；3.生產條件應當滿足特殊醫學用途配方食品良好生產規范相關要求。

十、特醫食品臨床試驗用樣品管理包括哪些內容？

臨床試驗實施過程中各主體對試驗用樣品的職責包括：1. 倫理委員會應當審查具有法定資質的食品檢驗機構出具的試驗樣品檢驗報告。2.申請人應制定試驗用樣品的質量管理規程，保證其臨床試驗期間的穩定性，并對試驗用樣品質量及臨床試驗安全負責。試驗用留樣樣品應至少保存至樣品保質期結束。3.臨床試驗機構和研究者對申請人提供的試驗用樣品有管理責任。研究者應確保試驗用樣品按照臨床試驗方案使用，應當向受試者說明試驗用樣品的使用方法。臨床試驗用樣品不得他用、銷售或變相銷售。

十一、臨床試驗報告包括哪些內容？

臨床試驗報告主要包括首頁、摘要、引言、正文及附件。其中，附件應當包括：1.倫理委員會批準件、臨床試驗方案、知情同意書樣本及病例報告表；2.研究者、研究人員、監查員、數據管理人員及統計分析人員的名單；3.臨床試驗機構及參與臨床試驗單位的信息、總隨機表、試驗用樣品的檢驗報告及標簽說明書樣稿、嚴重不良事件及研究者認為需要報告的重要不良事件病例報告、統計分析報告、各分中心的臨床試驗小結和臨床研究主要參考的文獻等。